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上周，美國國立衛(wèi)生研究院院長弗朗西斯·柯林斯博士在ASGCT峰會上，再次呼吁全世界暫停人類生殖系基因編輯臨床應(yīng)用，同時為目前和未來的體細(xì)胞基因編輯臨床應(yīng)用進(jìn)行辯護(hù)。

11月6日，美國國立衛(wèi)生研究院院長柯林斯博士在“ 基因與細(xì)胞治療學(xué)會峰會上(ASGCT)，再次呼吁全世界暫停人類生殖系基因編輯的臨床應(yīng)用，同時為目前和未來的治療性體細(xì)胞基因編輯的應(yīng)用進(jìn)行辯護(hù)。

這即代表了NIH的立場，也是他作為遺傳基因?qū)W家的夢想——未來基因治療時代的到來！

柯林斯博士在他的演講開場白中問道“誰為社會發(fā)聲？誰為患者爭取機會？”

他申明對國際主流要求暫停人類生殖系基因編輯的支持。生殖系細(xì)胞基因編輯是指對卵子、精子或受精胚胎進(jìn)行基因編輯，使其能產(chǎn)生基因編輯的新生后代。 他認(rèn)為現(xiàn)在應(yīng)當(dāng)暫停任何人類生殖系基因編輯的工作，直到形成國際性共識。

柯林斯院長在治療性體細(xì)胞基因編輯與生殖系基因編輯之間劃出了一條鮮明的界線。

生殖系基因編輯可能會在未來幾代人中傳承下去，其中涉及安全和有效性問題，大部分仍然懸而未決或尚未國際共識。 臨床上實施生殖系基因編輯不僅存在倫理爭議，在實際應(yīng)用上也存在著不可預(yù)知風(fēng)險和誤導(dǎo)。

為什么“暫停”?

呼吁“暫停”是緣于去年11月在第二屆人類基因組編輯國際峰會上一項聲明。該聲明稱，一名中國科學(xué)家應(yīng)用CRISPR基因編輯技術(shù)對胚胎基因進(jìn)行了改造，隨后胚胎被植入人體并生下了一對基因編輯雙胞胎。

柯林斯院長指出，已有30個國家通過立法或法規(guī)禁止臨床應(yīng)用可遺傳生殖系基因編輯，理由是 該技術(shù)應(yīng)用仍存在未知的安全隱患。

他也表示“賀建奎的做法既成事實”，希望中國科學(xué)家繼續(xù)對雙胞胎兒童進(jìn)行密切隨訪，監(jiān)測是否偏離預(yù)期目標(biāo)和潛在影響。他也強調(diào)，美國和中國的政治關(guān)系可能會使NIH對雙胞胎的關(guān)注復(fù)雜化，但科學(xué)應(yīng)當(dāng)沒有國界。

柯林斯認(rèn)為，就一項創(chuàng)新技術(shù)應(yīng)用進(jìn)行充分知情的社會咨詢，意味著該項技術(shù)可能影響到人類的根本問題。“暫停”的目的是為了開啟公開對話和尋求共識。

繼續(xù)進(jìn)行安全有效性研究驗證

柯林斯博士也明確把臨床生殖系基因編輯與體細(xì)胞基因編輯應(yīng)用區(qū)別開來。他認(rèn)為后者是NIH通過基金資助的醫(yī)學(xué)研究內(nèi)容，包括新的傳遞系統(tǒng)；新的編輯工具；評估非預(yù)期生物效應(yīng)，以及技術(shù)協(xié)作和安全有效的臨床應(yīng)用。

最近，NIH與蓋茨基金會達(dá)成了一項為期四年，投資2億美元的合作協(xié)議，目標(biāo)是開發(fā)有效、可用的艾滋病和鐮狀細(xì)胞貧血癥的“基因療法”。

柯林斯博士說，NIH和蓋茨基金會將沿著這條路走下去，不會對非洲鐮型細(xì)胞貧血癥的患兒坐視不理。目前的挑戰(zhàn)包括識別和有效治療鐮型細(xì)胞貧血癥，還需要兼顧全球范圍內(nèi)獲得治療機會的公平性。

近十年來在基因治療技術(shù)領(lǐng)域已經(jīng)取得了巨大進(jìn)步，但大多數(shù)方法仍然相當(dāng)復(fù)雜和昂貴，目前不適用于大多數(shù)患者的臨床疾病治療。

目前，美國政府科研基金仍然禁止資助包括人類胚胎基因編輯在內(nèi)的臨床研究項目，F(xiàn)DA也不受理臨床試驗基因編輯技術(shù)審評，包括人類可遺傳基因修飾的應(yīng)用。